L’ipercolesterolemia familiare omozigote è una malattia genetica rara (prevalenza 1:300.000 soggetti), causata nel 90% dei casi da una variazione nella sequenza del gene che codifica per il recettore LDL (LDLR), che comporta valori molto elevati di colesterolo LDL (LDL-C) e conseguente alto rischio di eventi cardiovascolari . I farmaci ipolipemizzanti tradizionali (statine, ezetimibe) non abbassano in modo sostanziale il colesterolo LDL, mentre inclisiran, un siRNA (small interfering RNA) che previene la produzione epatica della proteina PCSK9…