Gli anticorpi monoclonali che hanno come target il PCSK9i circolante sono terapie potenti che riducono il livello di colesterolo LDL del 50-70%. Inclisiran è uno “small interfering RNA” (siRNA), classe di molecole di RNA a doppio filamento capaci di degradare l’mRNA dopo la trascrizione impedendo la produzione di proteine, nel caso specifico di quella epatica di PCSK9. Gli studi di fase III, sinora effettuati, hanno incluso pazienti con ipercolesterolemia familiare eterozigote (ORION-9), malattia cardiovascolare aterosclerotica (ORION-10) e soggetti ad alto rischio in prevenzione primaria (ORION-11), mostrando una riduzione marcata di colesterolo LDL.